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发布日期：2024-06-22 作者：开云
Casgevy是一款自体细胞疗法，它操纵CRISPR/Cas9基因编纂系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编纂，使血红细胞出产高程度的胎儿血红卵白——一种健康的、携带氧气的血红卵白。
本地时候2024年6月14日，由美国生物手艺公司福泰制药（Vertex Pharmaceuticals，VRTX.US）和瑞士药企CRISPR Therapeutics（CRSP.US）配合研发的基因编纂疗法Casgevy发布最新持久数据，这些数据来安闲临床实验中接管了Casgevy医治的100多名患者，包罗46名重度镰美金型细胞贫血病（SCD）患者，56名输血依靠性β地中海贫血（TDT）患者，最长随访时候已跨越5年。
本地时候2023年11月16日，Casgevy获英国药品和健康产物治理局（MHRA）有前提上市许可，用在医治12岁和以上的SCD和TDT患者，成为全球首款获批上市的CRISPR基因编纂疗法。（详见彭湃科技报导：《追问｜核准不料味着取得，全球首个基因编纂疗法在英国获批》）
基因编纂是一种可以或许比力切确地对生物体基因组的特定方针基因进行润色的基因工程手艺，理论上具有“一次医治，毕生治愈”的潜力。但因为它是一项新兴手艺，持久结果仍有待不雅察，美国食物药品监视治理局（FDA）要求接管DNA基因编纂疗法医治的患者随访最少15年。
Vertex此次发布的数据显示，在39名随访最少16个月、可评估的SCD患者中，36名在持续12个月内没有产生血管闭塞危象（VOCs），平均无VOC延续时候为27.9个月，最长为54.8个月，38人在12个月内未因VOCs住院。
在52名随访最少16个月、可评估的TDT患者中，49人在持续12个月内无需输血且加权平均血红卵白程度最少为9 g/dL，患者平均无需输血延续时候为31个月，最长为59.4个月。所有患者在随访期内均不必输血。
介入实验的SCD和TDT患者都陈述在身体、感情、社交/家庭和功能健康和整体健康状态方面的延续改良，这些改良具有临床意义。另外，SCD和TDT患者在骨髓和外周血中BCL11A等位基因的编纂程度跟着时候的推移连结不变，注解持久造血干细胞编纂成功。Casgevy的平安性概况与利用布司他芬进行髓细胞断根和自体造血干细胞移植的平安性一致。
Vertex称，这些持久疗效成果与之前陈述的首要和要害次要终点阐发一致，该疗法继续显示出具有持久和不变胎儿血红卵白（HbF）程度和等位基因编纂的转化性临床好处。
Casgevy是一款自体细胞疗法，它操纵CRISPR/Cas9基因编纂系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编纂，使血红细胞出产高程度的胎儿血红卵白——一种健康的、携带氧气的血红卵白。
撑持Casgevy在英国获批的临床实验显示，在针对SCD的实验中，29名介入实验时候足够长、有资历进行首要疗效中期阐发的患者中，有28人在医治12个月内没有呈现严重痛苦悲伤；在针对TDT的实验中，42名介入实验时候足够长、有资历进行首要疗效中期阐发的患者中，39人在医治最少一年内不需要输血，别的3人的输血需求削减70%以上。
在MHRA核准该药物上市后，美国FDA在2023年12月与2024年1月前后核准Casgevy用在医治SCD和TDT患者（详见彭湃科技报导：《FDA核准首款CRISPR基因开云体育app编纂疗法，为下一代手艺奠基根本》）。据Vertex 2024年第一季度财报，该疗法还进入了欧盟、沙特阿拉伯、巴林王国市场，截至2024年4月中旬，Vertex已在全球激活跨越25个授权医治中间，所有地域的多名患者已最先细胞收集。
（原题：最长随访时候超5年，全球首款基因编纂疗法发布持久数据）
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