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发布日期：2024-06-23 作者：开云
CRISPR基因编纂疗法在降服了阻碍医治的首要挑战后，有可能为肺囊性纤维化供给有用的、持久性的医治。在近日一项颁发在《科学》的研究中，研究人员成功操纵基因编纂疗法，编纂了小鼠难以触和的肺干细胞DNA，并进行了最少22个月的润色医治，这个时长根基上是小鼠的平生了。
“延续几个月的基因编纂医治让我十分惊奇，这对各类肺部疾病的潜伏医治来讲是使人兴奋的动静。”论文作者之1、美国得克萨斯年夜学西南医学中间（UTSW）的Daniel Siegwart说。
Siegwart介绍，肺囊性纤维化是由基因突变引发的疾病，会致使肺部和消化系统中粘液增多。科学家此前已开辟出基因编纂手艺来润色出缺陷的肺细胞中的DNA，但将医治剂引入细胞是一个挑战，由于肺进化出了黏液和其他防御机制以反对病原体等进入肺部。
一个潜伏解决方案是将基因编纂份子东西搭载在脂质纳米颗粒（LNP），经由过程血液递送，如许可以绕过免疫樊篱。
近似的纳米颗粒已利用在新冠疫苗，还团队操纵上述体例成功将基因编纂东西植入肝脏。
Siegwart说，因为LNP天然地靶向肝脏，是以，几年前，他率领团队对该递质进行调剂，使其靶向肺部。
在最新颁发的研究中，Siegwart团队给8周年夜的小鼠打针了携带CRISPR基因编纂东西的肺靶向LNP，和一种可以或许使研究人员辨认基因编纂细胞的标识表记标帜物。在接下来的22个月里，研究人员按期阐发小鼠肺组织，每次都能发现标识表记标帜物。
Siegwart说，成果使人惊奇，由于单个肺细胞凡是最多只能存活3周。但是，因为上述处置会影响干细胞，干细胞会不竭割裂和发生新细胞，是以基因编纂仿佛构成了一个被编纂的成熟细胞的补给池。
然后，研究人员在尝开云体育app试室中对从具有特定基因突变的肺囊性纤维化患者身上提取的细胞进行了测试。他们发现，嵌入纳米颗粒中的基因编纂系统成功地批改了这些细胞中的突变。
最后，研究人员将肺靶向LNP静脉打针到颠末基因革新的具有肺囊性纤维化突变的小鼠体内，10天内，该疗法批改了小鼠体内50%的肺干细胞突变。
比利时鲁汶年夜学的Marianne Carlon指出，这是遗传性肺病范畴第一例操纵肺靶向LNP高效进入肺干细胞进行基因医治的案例。
Siegwart说，假如上述方式人体实验验证有用，那末肺囊性纤维化患者有望具有和健康人一样的肺功能。
相干论文信息：https://doi.org/10.1126/science.adk9428
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